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Vendredi 5 Décembre 2003 à 00:00

Un Téléthon pour financer les thérapies sur les gènes

Avec son Téléthon, vendredi et samedi, l'Association française contre les Myopathies (AFM) veut "booster" la thérapie sur les gènes qui - malgré un incident de parcours - a connu son premier succès mondial en France.

Réalisée par Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, à l'hôpital Necker-Enfants-malades, à Paris, cette "première" a permis de sauver neuf enfants qui maintenant vivent normalement. Et seront probablement les "héros" de ces deux jours de collecte. Sans ce traitement par les gènes, ces enfants, atteints d'une maladie héréditaire extrêmement rare - le déficit immunitaire combiné sévère (DICS X1), qui frappe cinq nouveaux-nés par an en France - étaient à la merci du moindre microbe. Ou condamnés à vivre dans une bulle de plastique.

Cette "génothérapie" a cependant été interrompue il y a un peu plus d'un an à la suite de l'apparition d'une forme de cancer chez deux des enfants traités. Ces "effets secondaires" semblent dus, selon les chercheurs, à une erreur de cible du "gène-médicament" qui, en atterrissant par erreur près d'un gène de cancer, l'a réveillé. Pas question toutefois de rester sur ce résultat mitigé : "Il nous faut encore améliorer les conditions de traitement, mais il serait insensé d'arrêter", affirme le Pr Fischer. D'autant que, selon les médecins, la "prolifération" cancéreuse observée chez les deux bébés a été "maîtrisée" et qu'"ils se portent bien".

Selon les généticiens, cette erreur pourrait être liée au très jeune âge - un mois et trois mois - des opérés. Incident de parcours ou pas, l'exemple donné par l'équipe de Necker a déjà fait tache d'huile : une quinzaine d'essais thérapeutiques - dont certains ont démarré dans la plus grande discrétion - vont être menés sur l'homme d'ici 2007. deux essais de thérapie génique.

Dès le début de l'année prochaine, l'hématologue de renommée internationale Eliane Gluckman va entreprendre, à l'hôpital Saint-Louis à Paris, deux essais de thérapie génique, contre la thalassémie et la drépanocytose. Dans les deux cas, il s'agira de corriger des anomalies congénitales de gènes de l'hémoglobine. La thalassémie est une anémie très fréquente sur le pourtour méditerranéen, au Proche-Orient et en Asie.

Elle est provoquée par une diminution de taille des globules rouges. "Cette maladie implique des transfusions sanguines à vie qui provoquent une accumulation de fer dans l'organisme, un phénomène qui impose à son tour des traitements nocturnes quotidiens", a expliqué le Pr Gluckman. Les greffes de moelle osseuse donnent d'excellents résultats mais elles imposent d'avoir comme donneur un frère ou une soeur absolument compatibles", a-t-elle souligné.

La drépanocytose est également liée à un défaut de l'hémoglobine : très fréquente en Afrique, cette maladie est caractérisée par une mutation qui fait perdre leur élasticité aux globules rouges. "Ces éléments du sang se fossilisent et peuvent provoquer des bouchons mortels dans les artères", a-t-elle précisé. Là aussi, la greffe de moelle est totalement efficace, à condition de trouver un donneur. Ce double essai met donc la barre très haut puisque les résultats escomptés doivent être au moins aussi bons que le traitement actuel, certes très lourd, mais très efficace.

En dépit du probable caractère consensuel des cérémonies, Laurence Tiennot-Herment, la nouvelle présidente de l'AFM - qui vient de perdre son enfant malade - met les points sur les i : "Pas question de suppléer les carences des pouvoirs publics, les contributions serviront exclusivement aux recherches sur les maladies rares".
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